FDA предоставило ускоренное разрешение на лечение стволовыми клетками диабета 1 типа.
FDA предоставило ускоренное определение VX-880, терапии на основе человеческих стволовых клеток для пациентов с диабетом 1 типа.
VX-880 (Vertex Pharmaceuticals) - это первая в своем классе аллогенная , полностью дифференцированная терапия островковыми клетками, разработанная для регулирования уровня глюкозы путем восстановления функции островковых клеток поджелудочной железы пациента, включая выработку инсулина.
Клинические испытания фазы 1 / фазы 2 для VX-880 начали набор пациентов с сахарным диабетом 1 типа с тяжелой гипогликемией и нарушением гипогликемического сознания.
«Это замечательное время для исследований [диабета 1 типа] во всем мире, поскольку это экспериментальное лечение входит в клинику», - сказал Камилло Рикорди, доктор медицины, профессор хирургии, директор Исследовательского института диабета и Центра трансплантации клеток в Школе Миллера Университета Майами. Председатель руководящего комитета клинического испытания VX-880 - «Полевой опыт с ограниченным количеством доступных трансплантаций островков, когда некоторые пациенты пережили длительную инсулиновую независимость в течение многих лет, обеспечивает важное доказательство того, что клеточная терапия может быть трансформирующей для пациентов, живущих с [диабетом 1 типа]».
Открытое многоэтапное последовательное исследование будет оценивать безопасность и эффективность VX-880 в различных вариантах. В исследовании примут участие около 17 участников, которые получат инфузию VX-880 в дополнение к длительной иммуносупрессивной терапии для предотвращения иммунного отторжения клеток островков поджелудочной железы.
Предварительные центры испытаний, в которые включаются пациенты, включают Университет системы здравоохранения Майами, Университет Пенсильвании и больницу общего профиля Массачусетса, и, по словам производителя, к концу года будет добавлено больше.
«Наш единственный подход, который позволяет получить полностью дифференцированные и полностью функциональные инсулин-секретирующие островки поджелудочной железы» , - сказал в пресс-релизе Бастиано Санна, доктор философии, исполнительный вице-президент и руководитель отдела клеточной и генетической терапии Vertex. «Мы продолжаем безотлагательно работать над тем, чтобы предложить пациентам эту инновационную терапию».
Ускоренное назначение FDA помогает ускорить разработку, рассмотрение и возможное одобрение методов лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний.
Источник на английском
https://www.healio.com/news/hematology- ... 1-diabetes
Пока только для тяжелых и пока еще с имуноподавляющей терапии.
На как известно великий путь начинается с первого шага..
Ждем и верим.
А пока - всем хорошей компенсации !