Для большинства людей с диабетом поиски пути излечения этой болезни больше всего напоминают карабкание по ледяному полю. Если вы – мышь, то ваша жизнь прекрасна: исследователи почти ежедневно сообщают о новых способах вашего излечения. Но что происходит для излечения диабета у людей, живущих с этой болезнью? Есть хоть какой-нибудь прогресс? Хорошая новость – да, прогресс есть, множество специалистов работает над проблемой и многие из них уже приступили или вот-вот приступят к клиническим испытаниям своих открытий на людях.
Очень много препятствий и трудностей ждёт исследователей на этом непростом пути. Понимание того, как работает человеческий организм и какие механизмы затронуты сахарным диабетом, ещё не сформировано до конца и находится в постоянном развитии. Кроме того, исследователям порой ой как непросто найти финансирование для своей работы и получить разрешение на внедрение результатов от FDA. К счастью, учёные как в США, так и за их пределами не сдаются и ведут упорную борьбу в поисках средства излечения.
Clinical Islet Transplantation Consortium (Клинический консорциум по пересадке клеток)
Над чем работает: в 2005 году консорциум был создан решением Национального Института Здоровья США (National Institutes of Health). Он состоит из 13 университетов и медицинских центров по всему миру, в том числе Университета Пенсильвании, Массачусеттского госпиталя, Университета Калифорния в Сан-Франциско, Университета Иллинойса в Чикаго.
CIT Consortium нацелен на решение таких проблем, как разработка новых технологий клеточной трансплантации, снижение уровня осложнений после этой процедуры, уменьшение проявлений иммуносупрессии, достижение более продолжительного эффекта трансплантации клеток, предотвращение отторжения пересаженных клеток.
Что нового: Многолетнее многоцентровое исследование (фаза 3) закончилось весной этого года. Его результаты были предварительно доложены на заседании International Society for Cellular Therapy в апреле 2014 года и получили награду за лучшую презентацию на этой конференции. Однако публичное обсуждение результатов станет возможным только после завершения некоторых формальных этапов и произойдёт не ранее конца 2014 года.
Diabetes Research Institute (Институт исследования диабета)
Над чем работает: в 2013 году Институт объявил о разработке устройства BioHub, которое описывалось как «мини-орган», предоставляющий среду для развития, поддержки и обеспечения жизненных потребностей инсулин-продуцирующих клеток. БиоХаб также обеспечит защиту трансплантированных бета-клеток от аутоиммунной атаки, тем самым избавляя пациента от необходимости принимать препараты против отторжения. До настоящего времени печень являлась орагном выбора для пересадки островковых клеток, однако Институт ведёт работы по поиску альтернативных мест для имплантации, которые, возможно, будут обеспечивать лучшую абсорбцию производимого клетками инсулина.
Что нового: FDA не так давно дало разрешение на проведение пилотного клинического исследования, изучающего поведение трансплантированных клеток в «биоразлагаемом скелете», одном из вариантов БиоХаба. Исследование начнётся в этом году. В исследовании также будет изучаться сравнение двух мест пересадки: классического (портальная вена в печени) и экспериментального (сальник).
Институт также скоро начнёт подготовку к клиническому исследованию средств «перепрограммирования» иммунной системы таким образом, чтобы она не производила атак на островковые клетки хозяина. Это позволит проводить имплантацию клеток без необходимости приёма препаратов против отторжения, и, возможно, позволит пациенту забыть о своём диабете.
Faustman Lab (Лаборатория Фаустман)
Над чем работает: Доктор Дениз Фаустман и её команда изучают применение бациллы БЦЖ, препарата, в настоящее время используемого как вакцина против туберкулёза и для лечения рака мочевого пузыря. В 1 фазе клинического исследования на людях было показано, что БЦЖ устраняет Т-клетки, ответственные за разрушение бета-клеток, что приводит к временному восстановлению продукции собственного инсулина.
Что нового: Лаборатория Фаустман завершает подготовку ко 2 фазе клинического испытания на людях, а также ведёт сбор средств для его проведения. Им осталось собрать ещё 7 миллионов долларов. Исследователи планируют определить точную дозировку БЦЖ, необходимую для ликвидации дефективных Т-клеток и полного восстановления продукции инсулина.
ViaCyte (ВиаСайт)
Над чем работает: ВиаСайт создал VC-01, комбинированный продукт, представляющий собой соединение PEC-01, панкреатических клеток, полученных из линий человеческих эмбриональных стволовых клеток, и препарата Encaptra с системой его доставки, которые позволяют защитить PEC-01 от действия иммунной системы.
Когда клетки PEC-01 созревают, и начинают выделять инсулин, амилин и глюкагон, устройство Encaptra позволяет этим гормонам выделяться в кровь в соответствии с текущим уровнем СК, защищая продуцирующие клетки от разрушения иммунной системой.
Что нового: ВиаСайт закончил преклинические исследования на мышах по оценке концепции, показавшие, что устройство способно успешно выполнить поставленную задачу, и работает в настоящее время с FDA для получения разрешения на клинические испытания на людях. Компания рассчитывает начать эти испытания в ближайшие 2 года. В феврале 2014 года Фонд исследований в области детского и подросткового диабета JDRF заявил, что после получения разрешения FDA он выделит 7 миллионов долларов на проведение исследований этой компании.
Orgenesis (Оргенезис)
Над чем работает: Оргенезис – бельгийская компаний, ведущая работы по восстановлению продукции инсулина посредством процесса, получившего название клеточная трансдифференцировка. Этот новаторский подход позволяет превратить часть клеток печени пациента в инсулин-продуцирующие бета-клетки. Хотя этот способ способен обеспечить лечение, не требующее приёма иммуно-супрессивных препаратов, он, тем не менее, пока никак не адресует вопросы атаки иммунной системы на вновь созданные бета-клекти.
Что нового: Оргенезис недавно получил финансирование в размере 1.5 миллионов долларов на проведение клинических испытаний на людях.
Living Cell Technologies (Компания «Технологии живых клеток»)
Над чем работает: Living Cell Technologies (LCT) разработало Diabecell, устройство, инкапсулирующее островковые клетки свиньи. Это устройство было протестировано в испытаниях на людях в Аргентине, Новой Зеландии и России.
Что нового: В ноябре 2013 года были опубликованы результаты клинических исследований 1 и 2а фазы для устройства Diabecell. Результаты показали, что частота гипогликемий уменьшилась, и уровень ГГ снизился почти у всех пациентов, хотя не все пациенты смогли достичь уровня ГГ ниже 7%. К сожалению, наши запросы к компании остались без ответа, и мы можем только надеяться, что эта работа будет продолжена.
Allison Nimlos
19 августа 2014 г.
Перевод статьи в http://diabeteshealth.com/read/2014/08/19/8355/-researching-the-cure-beyond-the-mouse/, © Дм. Чернов