Zimislecel от Vertex Pharmaceuticals

[Сосенская Мария]

Однократное введение препарата на основе стволовых клеток позволило вылечить 10 из 12 человек с самой тяжёлой формой диабета 1-го типа. Спустя год эти 10 пациентов больше не нуждаются в инсулине. Двум другим пациентам требуются гораздо меньшие дозы.

Экспериментальный препарат под названием «zimislecel», производимый бостонской компанией Vertex Pharmaceuticals, включает в себя стволовые клетки, которые учёные заставили превратиться в островковые клетки поджелудочной железы, регулирующие уровень глюкозы в крови. Новые островковые клетки были введены в организм и попали в поджелудочную железу, где и поселились.

Исследование было опубликовано в журнале New England Journal of Medicine.

«Это новаторская работа, — сказал доктор Марк Андерсон, профессор и директор центра диабета при Калифорнийском университете в Сан-Франциско, не принимавший участия в исследовании. — Отказ от регулярного приёма инсулина меняет жизнь».

Компания Vertex, как и другие фармацевтические компании, отказалась объявить стоимость лечения до того, как его одобрит Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.

Представитель Vertex сказала, что у компании есть данные только по той группе населения, которую она изучала, поэтому она пока не может сказать, поможет ли этот препарат другим людям с диабетом 1 типа.
https://habr.com/ru/articles/921536/

[KRONa]

Оригинальная статья: https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2506549

Вскользь упоминается иммуносупрессия на этапе введения препарата. Но непонятно - продолжали ли её применять в остальное время, а то так себе препарат получается
+две смерти от менингококка и деменции...

[KRONa]

Компания Vertex сообщила об обновлен-
ных данных фазы I/II: еще трое пациентов
с длительным диабетом 1 типа после транс-
плантации инкапсулированных β-клеток
zimislecel уже 12 месяцев поддерживают
уровень глюкозы без внешнего инсулина.
Средний уровень HbA1c снизился с 8,2 до
6,4%, а время в диапазоне выросло до 88%.
Иммуносупрессия остается необходимостью,
но Vertex разрабатывает оболочку, скрыва-
ющую клетки от иммунитета. Параллельно
идет набор в глобальную фазу IIb, где будут
тестировать уменьшенные дозы и разные
схемы иммунозащиты. Эксперты называют
работу «реальным шагом к функциональ-
ному излечению» диабета 1 типа, хотя под-
черкивают, что до массовой доступности
пройдет еще несколько лет.
https://news.vrtx.com/news-releases/new ... hatgpt.com

Добавлено спустя 19 минут 14 секунд:
https://medfond.pro/vozmozhnost-izleche ... va-pobeda/