Теплизумаб (Tzield) - первое лекарство для отсрочки СД1

[KRONa]

В 2009 году на этом форуме обсуждали испытания Теплизумаба и один ребёнок даже в нём участвовал. В ноябре 2022 FDA одобрило его, Теплизумаб, продаваемый под торговой маркой Tzield. Он показан для людей в возрасте восьми лет и старше.

Согласно https://en.wikipedia.org/wiki/Teplizumab
Теплизумаб использовался в клинических испытаниях с целью защиты оставшихся β-клеток у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1 типа. Иммуномодулирующие агенты, такие как анти-CD3-антитела, могут восстанавливать нормальный контроль уровня глюкозы, если их применять на очень ранних стадиях заболевания, таких как 2-я стадия СД1, когда бета-клеток еще достаточно для поддержания эугликемии.
Теплизумаб был оценен для лечения отторжения почечного аллотрансплантата, для индукционной терапии у реципиентов островковых трансплантатов и для лечения псориатического артрита. (Прикольно)
Исследование фазы II показало, что теплизумаб может отсрочить развитие диабета у членов семьи больных диабетом 1 типа, проявляющих признаки прогрессирования диабета, примерно на два года после однократного лечения, что возродило интерес к его использованию в качестве профилактического, а не терапевтического средства при высоких пациентов риска.

Стоимость Tzield на уровне 13 300 долларов США за флакон. Так как большинству пациентов потребуется 14 флаконов, курс лечения теплизумабом составляет 193 900 долларов США.

Официальный сайт (англ) https://tzieldhcp.com/

P. S. Если кто помнит, в 2016 году Google и Sanofi создали совместное предприятие по борьбе с диабетом стоимостью 500 млн долларов.[1] А в марте этого года Sanofi купила производителя Теплизумаба Provention Bio, Inc. за 2,9 миллиарда долларов. [2]
Если кто-то ещё верит, что можно в подвале создать супер-прибор или лекарство от диабета, то смею вас разочаровать - это миллиарды и десятилетия на разработку и тестирование. Привет всем "перспективным разработкам" и аналоговнетам в соседних темах.

[KRONa]

Революционный препарат помогает детям с впервые выявленным диабетом 1 типа: исследование 3 фазы
Джесс Бертольд, Калифорнийский университет, Сан-Франциско

диабет
Кредит: CC0 Public Domain

Новое исследование сообщает, что детям, у которых недавно был диагностирован диабет 1 типа, требуется меньше дополнительного инсулина, чтобы поддерживать уровень сахара в крови в здоровом диапазоне, если они используют иммунотерапевтический препарат теплизумаб.

Во всем мире около 8,4 миллиона человек страдают диабетом 1 типа — аутоиммунным заболеванием, при котором иммунная система ошибочно атакует и уничтожает собственные бета- клетки поджелудочной железы , вырабатывающие инсулин , которые регулируют уровень сахара в крови . Теплизумаб замедляет разрушение бета-клеток , помогая сохранить 10–40% их количества, которые у большинства людей еще есть на момент постановки диагноза, но которые обычно разрушаются в последующие месяцы. Поддержание этих бета-клеток значительно облегчает борьбу с диабетом 1 типа.

«Диабет 1 типа очень сложно контролировать и контролировать, несмотря на появление новых инструментов для помощи пациентам, таких как новые аналоги инсулина, инсулиновые помпы и датчики глюкозы непрерывного действия», — сказал Стивен Гительман, доктор медицинских наук, Мэри Б. Олни, доктор медицинских наук / KAK. Профессор детского диабета и клинических исследований в Диабетическом центре Калифорнийского университета в Сан-Франциско. «Эти проблемы особенно очевидны для детей и подростков, страдающих диабетом 1 типа».

Гитлеман является ведущим исследователем теплизумаба в Калифорнийском университете в Сан-Франциско, проводившим исследование PROTECT в 61 исследовательском центре в США, Европе и Канаде. Результаты, опубликованные в Медицинском журнале Новой Англии , предлагают поддержку для расширения лечения теплизумабом за пределами его одобренного в настоящее время применения для тех, кто подвержен риску развития диабета 1 типа, но еще не диагностирован.

«Это первое испытание иммунотерапии фазы 3 после диагноза диабета 1 типа, которое достигло своей первичной конечной точки, то есть было успешным, и показало пользу в течение длительного периода времени — 18 месяцев», — сказал Гительман.

Испытания фазы 3 призваны подтвердить выводы предыдущих, небольших исследований о том, что препарат безопасен и эффективен при использовании по назначению. Иммунотерапия направлена ​​на изменение иммунного ответа человека с целью восстановления здорового баланса или поддержания здоровья.

«Важно отметить, что это исследование было проведено во время пандемии COVID-19, и пациенты, похоже, не стали более восприимчивыми к вирусу COVID, и у них не было никаких других проблем с защитой от других инфекций», — сказал Гительман.

Клиническая ремиссия
В исследовании PROTECT дети в возрасте 8–17 лет были рандомизированы в течение шести недель после установления диагноза типа 1 для получения теплизумаба или плацебо. Лечение — внутривенное введение теплизумаба — проводилось в течение 12 дней в начале исследования, а затем через шесть месяцев.

Участники были рандомизированы 2:1 для получения либо теплизумаба, либо соответствующего плацебо. Группа из 217 пациентов, принимавших теплизумаб, сохранила больше оставшихся бета-клеток, продуцирующих инсулин, и имела тенденцию к потребности в более низких дозах дополнительного инсулина для поддержания уровня глюкозы в пределах, близких к нормальному, по сравнению со 111 детьми, получавшими плацебо.

По словам Гительмана, у многих пациентов, принимавших теплизумаб, наблюдалась «клиническая ремиссия» — способность достичь жесткого контроля уровня сахара в крови с использованием меньшего количества дополнительного инсулина, чем у пациентов в группе плацебо. Полная ремиссия будет означать отсутствие необходимости в инсулине вообще.

Открытие на всю жизнь
Ученые UCSF и эксперты по диабету сыграли важную роль в открытии и проверке эффективности теплизумаба. Известный иммунолог Джефф Блюстоун, доктор философии, UCSF AW, и Мэри Маргарет Клаузен, заслуженный профессор эндокринологии и метаболизма, а также главный исполнительный директор и президент Sonoma Biotherapeutics, сыграли решающую роль в разработке теплизумаба 37 лет назад, работая в Университете Чикаго.

После прихода в UCSF Блюстоун продолжил свою работу по валидации теплизумаба, сотрудничая с Гительманом и группой клинических исследований диабета 1 типа UCSF , а также с Кеваном Херольдом из Йельской медицинской школы, чтобы провести ключевые клинические испытания способов отсрочки, предотвращения и, в конечном итоге, обращения вспять. диабет 1 типа. Настоящее исследование является кульминацией серии более ранних, небольших исследований впервые возникшего диабета 1 типа, в которых предполагалось, что теплизумаб будет безопасным и эффективным для сохранения функции бета-клеток.

Их ключевое исследование 2019 года привело к одобрению FDA теплизумаба в конце 2022 года, показав, что 14-дневная доза препарата задерживает в среднем на три года начало диабета 1 типа у детей и взрослых, которые подвергались риску развития этого заболевания. . До этого единственным одобренным лечением пациентов с типом 1 в США за предыдущие 100 лет были инъекции инсулина.

Как кувалда по иммунной системе
Нынешнее исследование PROTECT было проведено после десятилетий работы по определению того, как бета-клетки поджелудочной железы могут быть сохранены у людей с впервые возникшим диабетом 1 типа.

«Ранее исследователи проводили исследования с использованием широкой генерализованной иммуносупрессии, чтобы попытаться сохранить бета-клетки. Исследования сработали, но это все равно, что нанести удар кувалдой по иммунной системе, и их нельзя было продолжать из-за общих проблем безопасности при хронической иммуносупрессии. ", - сказал Гительман. «Затем мы нашли более селективные препараты, которые работали, но они никогда не добились успеха за пределами испытаний фазы 2. Это первое исследование фазы 3, которое работало с иммуномодуляцией».

Гительман уже думает о дальнейших шагах. Его команда продолжает следить за пациентами PROTECT, чтобы увидеть, как долго могут сохраняться эффекты текущей терапии, и видит потенциал для изучения того, могут ли эти пациенты или будущие пациенты получить пользу от дополнительных инфузий теплизумаба в более поздние моменты времени. Они также рассматривают вопрос о том, может ли лекарство быть еще более эффективным при использовании в сочетании с другими препаратами, действующими по дополнительным механизмам.

Кроме того, Гительман отметил, что заболеваемость диабетом 1 типа увеличивается у детей младшего возраста , и в настоящее время начинается исследование по оценке преимуществ теплизумаба при назначении его детям в возрасте до 8 лет, подверженным риску диабета 1 типа. Будем надеяться, что эти усилия по изучению детей младшего возраста будут распространены и на новые исследования диабета 1 типа, сказал он.

«Сейчас я и мои коллеги взволнованы и празднуем этот момент», — сказал Гительман. «Но мы рассматриваем это как конец начала и активно планируем, как на основе этих результатов получить еще более надежные результаты».

Дополнительная информация: Элеонора Л. Рамос и др., Теплизумаб и функция β-клеток при недавно диагностированном диабете 1 типа, Медицинский журнал Новой Англии (2023).DOI: 10.1056/NEJMoa2308743

Информация журнала: Медицинский журнал Новой Англии

Предоставлено Калифорнийским университетом в Сан-Франциско.

[Сосенская Мария]

Meglin, добавьте ссылку на источник в свой пост.

[Сосенская Мария]

https://medicalxpress.com/news/2023-10- ... betes.html